2026 年 AI 药物研发：从首批 III 期试验到癌症疫苗
传统上，开发一种新药需要 10 到 15 年，进入临床试验的候选药物中约有十分之九会失败。人工智能正被应用于这一过程的每个阶段：识别生物靶点、设计分子、预测毒性、筛选患者和个性化治疗。2026 年，两个项目提供了迄今最清晰的临床证据，展示了这种方法的潜力。
AI 如何发现药物
AI 药物研发通常分两个阶段。首先是靶点发现：模型分析基因组、蛋白质组和临床数据，找出驱动疾病的蛋白质。其次是生成式化学：基于已知分子及其性质训练的模型，提出预计能结合靶点、安全且可生产的新化学结构。有希望的候选物在实验室中合成和测试，结果再反馈给模型。这一循环可以把数年的药物化学工作压缩到数月。
Rentosertib：进入 III 期的 AI 发现药物
英矽智能（Insilico Medicine）利用其生成式 AI 平台既确定了靶点TNIK 激酶，又设计了用于特发性肺纤维化（IPF，一种进行性肺部瘢痕化疾病）的分子 rentosertib。在 IIa 期研究中，每日一次服用 60 毫克的患者在 12 周后用力肺活量（FVC）平均改善 98.4 毫升，而安慰剂组平均下降 20.3 毫升。2026 年，公司启动了随机、双盲、安慰剂对照的 III 期试验 GENESIS-IPF-3，计划在 47 个中心纳入 320 名患者，为期 52 周，并于 2026 年 9 月完成首例患者给药（News-Medical，2026；Bio-IT World，2026）。
个性化 mRNA 癌症疫苗
每个肿瘤都带有会产生异常蛋白的突变，这些蛋白称为新抗原，免疫系统可以学会识别它们。个性化癌症疫苗为单个患者设计：对肿瘤和正常组织进行测序，算法识别并排序最可能引发免疫反应的新抗原，再为该患者生产编码这些新抗原的 mRNA 疫苗。Moderna 的 intismeran autogene 最多可编码 34 个新抗原。
2026 年 8 月，Moderna 和默沙东宣布，intismeran autogene 联合免疫疗法 Keytruda 的 III 期 INTerpath-001 试验在 1,137 名已切除的高危黑色素瘤患者中达到了主要终点无复发生存期和关键次要终点无远处转移生存期（BioPharm International，2026）。此前 IIb 期研究的五年数据显示，复发或死亡风险降低 49%（风险比 0.51）。
贯穿药物全生命周期的 AI
- 疫苗接种计划：预测需求、优化冷链物流并识别接种不足的人群。
- 用药助手：解释处方、检查药物相互作用并帮助患者坚持治疗。
- 临床试验：为患者匹配试验并预测入组和结果。
品牌机会：生物科技与健康域名
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另请阅读面向患者的 AI 健康助手。本文仅供参考，不构成医疗建议。
参考文献
- News-Medical (2026). Generative AI-driven drug rentosertib enters phase III trial for IPF.
- Bio-IT World (2026). Insilico Medicine launches phase III trial for AI-developed drug.
- Insilico Medicine (2026). First patient dosed in GENESIS-IPF-3.
- BioPharm International (2026). Merck and Moderna intismeran autogene phase 3 melanoma results.
- Practical Dermatology (2026). INTerpath-001 meets dual phase 3 melanoma endpoints.
常见问题
有 AI 发现的药物进入 III 期吗？
有。英矽智能的 rentosertib 的靶点和分子均由生成式 AI 发现，已于 2026 年进入特发性肺纤维化的 III 期 GENESIS-IPF-3 试验。
什么是个性化癌症疫苗？
为单个患者设计的疫苗：对肿瘤测序，由算法挑选最具免疫原性的新抗原，再用编码这些新抗原的 mRNA 疫苗训练免疫系统攻击癌细胞。
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